異なる種類のがんで共通する特定の遺伝子変異を標的とすることで、さまざまな希少がんや小児がんなどにも効果が期待できる薬を開発し、国の承認を得たと国立がん研究センターなどのグループが発表しました。
日本国立癌症研究中心等机构组成的研究团队宣布，一款以多类癌症共有的特定基因突变为靶点的新型抗癌药已获得日本政府批准。该药有望对多种罕见癌症及儿童癌症产生疗效。
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患者数が少ないがんの患者の新たな治療につながるとしています。
がんの治療薬の開発は、がんの種類ごとに行われることが多く、患者数が少ない希少がんや小児がんは、薬の開発のための治験に参加する患者を集めるのが難しいことなどが課題となっています。
目前，抗癌药物的研发通常针对不同癌种分类独立推进。然而，罕见癌症与儿童癌症因患者数量较少，临床试验受试者招募难度较大，是药物研发领域的重点难题。
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国立がん研究センターなどのグループは、希少がんや小児がんの中には、一般的ながんと共通する遺伝子変異が原因とみられる患者がいることに着目し、このうち、肺がんなどの治療に使われる「ALK（アルク）」という遺伝子の変異を標的とする薬が、他のがんにも効果があるか治験を行いました。
研究团队注意到，部分罕见癌症和儿童癌症的发病机制与常见癌症的基因突变有关。研究人员随后开展临床试验，选取肺癌等癌症的治疗药ALK（间变性淋巴瘤激酶）基因突变为靶向药，开展跨癌种疗效临床试验。
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その結果、骨や筋肉にできる希少がんや小児がんなど、さまざまながんに効果があることが確認され、先月、小児がんを含めた固形がんに対する治療薬として国の承認を得たということです。
结果显示，该药物被证实对来源于骨骼和肌肉的罕见癌症、儿童癌症等多种癌症具有治疗效果。研究团队表示，该药已于上月获得日本政府批准，可作为包括儿童癌症在内的实体瘤治疗药物使用。
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国立がん研究センターの間野博行理事長は、「臓器ごとではなく、がんの原因となる共通の遺伝子に着目して新薬を開発する手法は、今後さらに増えていくはずだ。
国立癌症研究中心理事长间野博行表示：“未来，抗癌药物研发模式将进一步普及，跳出按照发病器官分类的传统研发路径，着眼于共有致癌基因开发新药。
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患者数が少ないがんでも、より早く薬を開発できるような体制を確立したい」と話していました。
我们希望建立相关机制，让罕见癌症的新药也能更快研发出来。”
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